Accès précoce, avis et prix conditionnels : quelles solutions pour un accès au marché plus rapide des médicaments innovants ?

Après les annonces prometteuses du début d'année, les autorités ont définitivement confirmé leurs réticences à la généralisation des évaluations et des prix conditionnels. A l'aube d'une réforme peu convaincante du dispositif ATU par le PLFSS pour 2021, ces limites appellent à réfléchir à de nouvelles voies pour permettre un accès au marché plus rapide des innovations thérapeutiques, sans confusion entre accès précoce et accès conditionnels.

Au mois de janvier 2020, la Haute Autorité de santé (« HAS ») présentait son plan d’action pour l’évaluation des médicaments innovants et confirmait, dans la lignée du rapport Polton de 2015, sa volonté de « mise en place d’un mécanisme de prise en charge temporaire conditionnelle pour certains médicaments n’apportant pas encore toutes les garanties usuellement requises pour l’évaluation en vue de leur prise en charge ».

Cette volonté s’est d’abord traduite par l’inscription dans la doctrine de la Commission de la transparence (« CT ») publiée en septembre 2018 de la notion de SMR conditionnel, pour les maladies graves, avec un besoin médical non couvert, sous condition de réexamen précoce.

La HAS avait confirmé, lors d’un séminaire en février 2020, que la conditionnalité portait sur le SMR et non l’ASMR et que l’AMM conditionnelle ne devait pas devenir la règle.

La CT annonçait que ses propositions allaient être ajoutées dans les textes réglementaires. Cet ajout a été timidement concrétisé par le décret n° 2020-1090 du 25 août 2020 portant diverses mesures relatives à la prise en charge des produits de santé (commenté précédemment).

Le décret publié cet été a maladroitement précisé la notion d’évaluation conditionnelle du SMR. Celui-ci a en revanche distingué la conditionnalité du SMR des évaluations requérant des études post-inscription pour la réévaluation du SMR et de l’ASMR.

Si le plan d’action pour les médicaments innovants pouvait laissait espérer un développement plus ample des avis conditionnels, les autorités viennent de marquer un coup d’arrêt à ce mouvement.

Sans surprise, l’instance scientifique a récemment confirmé, dans un Comité d’interface avec le Leem, être défavorable à la conditionnalité des ASMR.

Ces réserves de la HAS font écho à la réticence du Comité économique des produits de santé à fixer des prix conditionnels, dont la dimension juridique reste à définir pour éviter les contentieux.

La HAS rappelle par ailleurs régulièrement que ces évaluations conditionnelles présentent des limites du fait des difficultés des industriels à fournir les données requises par la CT. Les autorités considèrent que, du fait des limites évoquées, ces évaluations conditionnelles ne sont pas une solution à la problématique d’accès à la « liste en sus ». Nous le croyons également et développons de concert avec nos clients d’autres pistes de réforme.

Au vu des délais d’accès au marché des innovations en France, bien plus longs que chez nos voisins européens, il est cependant regrettable que les autorités se focalisent sur une « simplification » (sic) du dispositif ATU, et non pas sur un accès plus rapide au marché dans un contexte marqué par une forte innovation thérapeutique.

A l’aube de la réforme du dispositif ATU par le PLFSS pour 2021, dont on peut douter de la pertinence car elle ne porte pas sur les réels blocages du dispositif, ces désaccords mettent en lumière toute la difficulté à avancer sur l’accès plus rapide au marché des médicaments innovants sans pour autant confondre accès précoce et avis conditionnels.


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